La recherche translationnelle
Comprendre le vivant et accélérer l’innovation thérapeutique
3 questions à…
Isabelle Audo
Cheffe d’équipe au sein du département de génétique de l’Institut de la Vision, directrice adjointe de l’Institut de la Vision, coordinatrice du Centre de Référence Maladies Rares RefeRet de l’Hôpital national des 15-20
— L’Institut de la Vision a été construit autour d’une ambition forte : rapprocher science et soin. Comment cet héritage continue-t-il de guider votre action aujourd’hui ?
Isabelle Audo : En effet, le modèle insufflé par le Pr Sahel lors de l’établissement de l’Institut de la Vision, au sein de l’hôpital des 15-20, puis renforcé par l’obtention de l’IHU FOReSIGHT pour la vision, repose sur ce principe : partir d’une question clinique ou d’un besoin médical non résolu pour nourrir une réflexion scientifique, afin de développer des solutions adaptées. Cet écosystème constitue un environnement très fertile et enthousiasmant pour la double casquette que je porte en tant que clinicienne et chercheuse. Il s’agit de partir d’une errance diagnostique et thérapeutique, source de beaucoup de détresse pour les patients, de se donner les moyens scientifiques de mieux comprendre le « pourquoi » et le « comment », par exemple grâce à l’identification de nouveaux mécanismes génétiques, puis de revenir vers les patients avec des essais thérapeutiques innovants, issus des recherches menées par nos scientifiques, notamment en optogénétique, en rétine artificielle, sur la survie des cônes ou encore en thérapie cellulaire à partir de cellules souches.
— Concrètement, comment naît aujourd’hui un projet de recherche translationnelle entre les laboratoires de l’Institut et l’Hôpital national des 15-20 ?
I.A. : Un projet de recherche translationnelle peut naître de deux dynamiques complémentaires : soit d’un besoin clinique non résolu, auquel un groupe de recherche va tenter d’apporter une réponse, soit de l’expertise ou d’une découverte innovante portée par un scientifique, à laquelle il faut ensuite trouver une application clinique. Les résultats de cette recherche peuvent ensuite se traduire par le dépôt de brevets et, lorsque le potentiel est suffisant, par la création d’une start-up chargée de porter les résultats académiques vers les essais cliniques. L’Institut a actuellement plus de 100 brevets actifs et plus de 15 start-up ont vu le jour depuis sa création. Ils viennent renforcer le dynamisme de l’écosystème entre l’Institut et l’hôpital.
— Quand vous regardez les avancées récentes – implants rétiniens, nouvelles thérapies – que vous disent-elles sur la médecine visuelle de demain ?
I.A. : Cette dernière décennie a été marquée par l’émergence de la première thérapie génique ciblant RPE65, par des résultats très prometteurs en optogénétique et, plus récemment, par la démonstration que la rétine artificielle, avec l’implant Prima, pouvait permettre une restauration visuelle significative, c’est-à-dire une amélioration moyenne de l’acuité visuelle de trois lignes, seuil considéré comme pertinent par les agences réglementaires. Ces avancées montrent que la restauration visuelle n’est plus de l’ordre de la fiction. Elles soulignent aussi la nécessité d’aller plus loin, en développant une meilleure perception, avec une résolution cellulaire, et en s’attaquant à l’ensemble des causes de cécité, au-delà de la seule rétine. En combinant plusieurs approches — meilleure compréhension de la transmission du signal visuel vers le cerveau, nouveaux outils de transfert de gène, viraux ou non, et développement de méthodes de stimulation du cortex visuel, de la photonique à la sonogénétique — la médecine de demain pourrait ouvrir des perspectives encore plus ambitieuses de restauration visuelle.
« Un écosystème fertile où la science revient vers les patients. »